世界上最贵的药一剂单价高达212.5万美金？可5年

美国的诺华公司研发出一种名为“Zolgensma”的新型药物，针对脊髓性肌肉萎缩这一疾病，被誉为世界上最昂贵的药物。尽管其价格高达212.5万美金，相当于一辆豪华汽车的价钱，但它却是目前唯一能够一次性治愈该疾病的药物。

这种药物被誉为医学奇迹，主要针对患有脊髓性肌肉萎缩的2岁以下儿童。与传统的疗法不同，Zolgensma只需要一次注射就能治愈疾病，且基本上无需后续费用。该药采用基因疗法，将健康的DNA注入患者体内，通过替换或修正损坏的基因，从而恢复肌肉功能，实现疾病的根治。

尽管价格高昂，但诺华公司表示，对于无法承担费用的家庭，他们提供了一项为期五年的分期付款计划。即使如此分摊费用，每年需要支付的药费仍然高达42.5万美金，这使得许多家庭望而却步。

脊髓性肌肉萎缩是一种罕见的遗传性疾病，每1.1万名婴儿中就有一名患者。尽管其病理机制已经被深入了解，但目前除了Zolgensma外，几乎没有其他一劳永逸的解决方案。尽管价格昂贵，Zolgensma的上市仍然被视为脊髓性肌萎缩治疗史上的重要里程碑。

这一药物的研发历程充满了挑战和困难。诺华公司在过去的几年中投入了大量的时间和资源，最终成功研发出这种能够根治脊髓性肌肉萎缩的药物。该药物的疗效和安全性已经在36名年龄在14天至8个月大的儿童身上得到了验证。

对于那些患有脊髓性肌肉萎缩的家庭来说，Zolgensma的出现给他们带来了希望和可能。尽管价格高昂，但它为这些家庭提供了一个真正的解决方案，让他们看到了孩子康复的希望。这一药物的问世将改变许多人的生活，并为未来的医疗研究铺平道路。