罕见病用药进医保

一、罕见病药品纳入医保范围的扩展

自国家医保药品目录更新以来，罕见病治疗药品的覆盖范围持续扩大。截至2024年12月，我国已有突破性的90种罕见病治疗药品被纳入国家医保药品目录，相较于2023年的50余种，这一数字呈现出显著的增长趋势。

在2024年的两次新药加入中，我们见证了更多罕见病患者的希望被点燃。其中，2月新增的15种罕见病用药覆盖了包括戈谢病、重症肌无力在内的16个病种；而在同年12月，又有13种新药加入，如治疗肥厚型心肌病的玛伐凯泰胶囊等。这些新药的加入，为罕见病患者带来了福音。

二、针对罕见病的政策措施与保障机制日趋完善

针对罕见病患者的需求，国家医保局建立了一年一次的目录动态调整机制。对于罕见病用药，更是设置了单独的申报通道。这一机制在评审、测算、谈判等环节给予了政策倾斜，充分体现出国家对罕见病患者的深切关怀。

通过国家医保谈判，一些原本高昂的药价得到了大幅下降。例如，诺西那生钠（原价70万元/针）等高价药现在已降至约3.3万元左右。非典型溶血性尿毒症综合征的用药“依库珠单抗”，在医保报销后，价格也从原本的2万元/支降至千元以内。这些实实在在的降价，让罕见病患者得以承受治疗之重。

国家还通过完善“双通道”管理机制和搭建医保药品云平台等方式，整合药品生产、流通等环节的信息，致力于解决罕见病患者购药难题。

三、罕见病种与药品案例引人关注

在罕见病领域，一些典型的病种和药品案例令人印象深刻。脊髓性肌萎缩症（SMA）的诺西那生钠等药物，被纳入医保后实现了从“天价药”到平价药的转变。神经纤维瘤病的治疗药物司美替尼也于近期被纳入医保。这些实际案例充分体现了国家政策对于罕见病患者的实质性帮助。

四、未来方向明确，持续助力罕见病患者

未来，国家将持续优化罕见病用药保障体系，重点解决用药的可及性和信息差问题。也将多层次医疗保障模式，为罕见病患者提供更多的保障和帮助。我们期待这一体系能够不断完善，为更多罕见病患者带来福音。